目前臨床上治療矮小癥主要是根據不同病因采取相應的治療措施,酌情給予營養運動和心理治療,激素替代治療補充所缺乏的激素,常用基因重組人生長激素、促生長激素、釋放激素和性激素等等,生長激素主要適用于生長激素缺乏,宮內生長遲緩,特發性矮小,先天性軟骨發育不良,家族性矮小,積極要求治療者,基因重組生長激素替代治療,已經被廣泛的應用,治療應持續至骨骺愈合為主。
治療時年齡越小效果越好,以第一年效果最好,年增長可達到10厘米以上,以后生長速度逐漸下降,另外還可以使用促生長激素、釋放激素以及口服性激素來進行治療,同時要定期的進行體檢,骨齡要一年復查一次,要保證患兒充足的睡眠,加強體格鍛煉與戶外陽光照射,促進其生長。